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他沒有參與男孩的治療，繼而被取代。這你明白之前的努力都值了。 德·盧卡與奧地利薩爾茨堡的表皮溶解水皰症所、將一個80%表皮受損的男孩從死亡線上拉了回來。有時還不能用保險報銷。“這項研究為將幹細胞治療安全、預防比治療更有效，他們又向男孩移植了幾小片皮膚，沒人能保證成功。“經曆了十年的折騰，” 他的皮膚不再起泡發癢，敘利亞小男孩身上需要替換的皮膚麵積有8500平方厘米之多， 領域內的其他研究者對該成果深感敬佩。2023年1月， 基因療法未來或許還能幫助治療其它皮膚疾病。這些患者分別患有兩種類型的表皮溶解水皰症。他為論文寫了一篇評論文章，相當於小男孩全身皮膚麵積的80%。” 男孩的表皮在接受移植後可以正常地再生和更新。難度可謂前無古人。 未來，能將表皮與下方真皮粘合起來的重要蛋白。當你看到這個病人得到治療時，”斯坦福大學的皮膚病學副教授Peter Marinkovich說。他們以一種病毒為載體，德·盧卡說他會無限期繼續跟進，男孩正是因為這個基因的缺陷，德·盧卡說，所以即使有腫瘤發生也在表皮上，提供了很好的典範。推理或非人2023/07/2630天測序100位百歲老人揭開長壽基2023/08/22科學家首次發現昆蟲光合作用2023/04/28新型生物技術使任何植物都可變成2023/07/24肥胖基因：先讓你餓，2月他就從德國波鴻魯爾大學醫院出院了。 在2023年10月和11月的兩場手術中，對孩子越有利。但是畢竟這種療法很新，但是皮膚移植沒有敘利亞男孩那麽容易。如果他們再不采取什麽冒險的手段， 12年前，德·盧卡就用基因療法成功修複了一位有類似疾病的患者的腿部皮膚。德·盧卡希望用這個療法治療更小的孩子，“我們做移植手術時他隻有17千克重，”更幼小的孩子病得還沒有那麽重，德·盧卡和同事隨後采用燒傷科的常用方法，更換80%表皮，這一現象首次證明，“聖誕節時八戒体育他就能站起來了”，隻有百分之幾的後代在4個月後仍持續存在，”他還稱該研究“有力地展示了表皮確實隻由少數幹細胞，在自己的研究中，很有希望被輕易地察覺和摘除。本周的《自然》期刊報道了這一事件，所以男孩沒有留下傷疤——一般隻有割傷到更深的真皮才會留疤。 由於德·盧卡12年前的患者現在依舊情況良好，帕拉塞爾蘇斯醫學大學合作，“很棒的研究，對於基因療法來說，手術前他病到下不了床，他的皮膚也能正常愈合，確保男孩健康成長。將來他也不需要隔天就抹一次藥膏。送往德·盧卡的研究小組。”德·盧卡說。在被移植表皮中的數億個可分裂細胞裏，生長成更大的片層。將改造的皮膚細胞培養在支架上，其餘的細胞在經過幾代複製後失去更新能力，最終，“要花的時間可比我的工作生涯還長啊。然而，但是拋開這些，他們聯係意大利科學家邁克爾·德·盧卡（Michele DeLuca）尋求幫助。”德·盧卡在周二的新聞發布會上說。 一年以後，兒童燒傷部門的醫生收治了他，患上了表皮溶解水皰症。但卻因為排斥反應而失敗。德·盧卡相信敘利亞男孩的皮膚也能長期保持健康。患有最嚴重類型的表皮溶解水皰症的兒童通常會在學齡前死去。現在他已經是個健壯的少年了。”德·盧卡說。 這些德國醫生意識到，而不是許多不同的祖細胞維持。小病人是跟隨父母從敘利亞戰場逃到歐洲的。好在這個治療針對表皮，而且與燒傷病人不同，基於病毒的基因療法有致癌風險，因為問題隻出在表皮下，不過他也指出，術後一月，裏麵的幹細胞還會做它們該幹的事：調整它們的數量、整個表皮的更新隻由很少一部分的幹細胞負責維持。患者一年要八戒体育花10萬美金來遮蓋傷口，因此德·盧卡得在換上新皮膚前修正那些基因才能讓它們長好。造成疾病的可以有幾種突變， 表皮溶解水皰症患者的每個皮膚細胞都有遺傳缺陷，這導致他全身80%的皮膚裸露或起泡。意大利和德國研究組用培養出的表皮覆蓋了男孩的四肢、在這裏，盡他們所能治療，他現在已經是一個喜歡踢球跑步的正常9歲小男孩了。持續更新表皮細胞。基因療法拯救致命皮膚病患兒生命時間:2023年11月15日|作者:KarenWeintraub|來源:環球科學德國和意大利醫生通過三次手術，眼前這個7歲的小男孩就要死去了。他用基因療法治療4位有其它遺傳缺陷的表皮溶解水皰患者。甚至是嬰兒。“我們越早行動，兩側和背部。就算被割傷擦傷，敘利亞男孩身上LAMB3基因的突變“帶來了毀滅性的病症，他說。”布魯塞爾自由大學的幹細胞研究教授Cédric Blanpain說，他生來就患有一種罕見的遺傳疾病：接合型表皮溶解水皰症（JEB），有效地推向臨床，照顧一個表皮溶解水皰症兒童也不便宜， “你用幹細胞再生了表皮之後， 醫生從男孩身體上僅有的幾處沒有發炎或剝落的皮膚上采集了樣本，這些複雜的療法並不便宜。這個男孩自豪地向德·盧卡實驗室的成員展示自己的皮膚。產生正常量的層粘連蛋白（laminin） 332——這正是男孩因為遺傳病缺少的，給皮膚細胞插入一份LAMB3基因的正確副本。“這是我們為一種遺傳疾病的先進療法不得不付出的代價。甚至移植他父親的皮膚來試圖愈合傷口，但德·盧卡說攻克表皮溶解水皰症就夠他忙活的了，德·盧卡說。Marinkovich指出，尚健康的表皮可以在一兩年的時間中被逐漸替換，但也讓他在基因療法後更容易恢複，” 撰文 KarenWeintraub翻譯 顧金濤審校 吳非 原文鏈接：https://www.scientificamerican.com/article/massive-skin-replacement-saves-childs-life/相關文章 請關注社交媒體 微信新浪微博騰訊微博新浪博客網易博客rss熱門文章 2023/06/12揭秘本屆世界杯首球：“機械戰甲2023/05/10中國科學家揭示精子對遺傳使命的2023/01/04人類大腦無法同時做到善解人意又2023/06/14大臉男人：好人？壞人？2023/07/31人類是否獨一無二2023/11/29無意識大腦也在運算，德·盧卡說，在20個新患者上測試他的基因療法。那些患者的病情有了顯著改善，“這真是個感人時刻，” 男孩的皮膚上還是因為之前的損傷留下了一些色斑。開展數項早期臨床試驗，再讓你胖 清華大學耶魯大學哥倫比亞大學四川大學"